La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó este viernes dos tratamientos genéticos contra la anemia falciforme, incluido el primero que emplea la técnica de edición genética CRISPR, inaugurando así una nueva era en el tratamiento de enfermedades genéticas.
Los medicamentos, llamados Casgevy y Lyfgenia, son curas potenciales para personas con anemia falciforme, un trastorno hereditario de los glóbulos rojos que debilita y acorta la vida y afecta de forma desproporcionada a los estadounidenses negros.
Casgevy es el tratamiento basado en CRISPR, fabricado por Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics, mientras que Lyfgenia, fabricado por Bluebird Bio, utiliza un enfoque de terapia génica más antiguo. Ambos han sido autorizados para personas mayores de 12 años con antecedentes de crisis vasooclusivas, episodios dolorosos causados por la enfermedad.
«La anemia falciforme es un trastorno sanguíneo raro, debilitante y potencialmente mortal con importantes necesidades no cubiertas», declaró la Dra. Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos de la FDA dentro de su Centro de Evaluación e Investigación Biológica. «Nos complace avanzar en este campo, especialmente para las personas cuyas vidas se han visto gravemente alteradas por la enfermedad, al aprobar hoy dos terapias génicas celulares».
Casgevy costará US$ 2,2 millones por el tratamiento único, según informó Vertex en un documento regulatorio, mientras que Lyfgenia costará US$ 3,1 millones, según dijo Bluebird en un comunicado.
Un grupo de análisis de precios de medicamentos, el Institute for Clinical and Economic Review, había sugerido que un precio de entre US$ 1,35 y 2,05 millones para cada terapia los habría hecho rentables y animó a las empresas a considerar la fijación de precios de los medicamentos en el extremo inferior de ese rango para permitir un acceso más amplio.
CNN en Español
