FDA aprueba la primera terapia génica para tratar a adultos con hemofilia B

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Imagen ilustrativa

La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. aprobó Hemgenix (etranacogén dezaparvovec), una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados para el tratamiento de adultos con hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX) que actualmente usan terapia de profilaxis con factor IX o tienen o hemorragia histórica potencialmente mortal, o tiene episodios repetidos de sangrado espontáneo grave.

“La terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos pueden afectar negativamente la calidad de vida de las personas”, dijo Peter Marks, M.D., Ph.D., director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

La hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético que resulta de niveles insuficientes o faltantes del factor IX de coagulación de la sangre, una proteína necesaria para producir coágulos de sangre para detener el sangrado. Los síntomas pueden incluir sangrado abundante o prolongado después de una lesión, cirugía o procedimiento dental; en casos severos, los episodios de sangrado pueden ocurrir espontáneamente sin una causa clara. Los episodios de sangrado prolongados pueden provocar complicaciones graves, como sangrado en las articulaciones, los músculos o los órganos internos, incluido el cerebro.

En un anuncio de prensa la agencia reguladora dijo que la mayoría de las personas que tienen hemofilia B y experimentan síntomas son hombres. La prevalencia de la hemofilia B en la población es de aproximadamente uno en 40,000; La hemofilia B representa alrededor del 15 % de los pacientes con hemofilia. Muchas mujeres portadoras de la enfermedad no presentan síntomas. Sin embargo, se estima que entre el 10 y el 25 % de las mujeres portadoras tienen síntomas leves; en casos raros, las mujeres pueden tener síntomas moderados o severos.

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